Source: WuXi AppTec

Déi lescht Joeren huet d'Beräich vun der RNA-Therapie en explosive Trend gewisen -an de leschten 5 Joer eleng, 11 RNA Therapien goufen vun der FDA guttgeheescht, an dëser Zuel iwwerschratt souguer d'Zomm vun virdrun guttgeheescht RNA Therapien!Am Verglach mat traditionelle Therapien kann RNA Therapie séier geziilte Therapien mat enger méi héijer Erfollegsquote entwéckelen soulaang d'Gensekvens vum Zil bekannt ass.Op der anerer Säit sinn déi meescht RNA Therapien nach ëmmer nëmme verfügbar fir selten Krankheeten ze behandelen, an d'Entwécklung vun esou Therapien huet nach ëmmer vill Erausfuerderunge wat Therapie Haltbarkeet, Sécherheet a Liwwerung ugeet.Am Artikel vun haut gëtt deInhaltsteam vu WuXi AppTec wäert de Fortschrëtt am Beräich vun der RNA-Therapie am leschte Joer iwwerpréiwen, a freeën eis op d'Zukunft vun dësem opkomende Feld mat de Lieser.

▲ 11 RNA Therapien oder Impfungen goufen vun der FDA an de leschte 5 Joer guttgeheescht

Vun seltenen Krankheeten bis allgemeng Krankheeten, bléie méi Blummen

An der neier Krounepidemie gouf d'mRNA Impfung aus néierens gebuer an huet verbreet Opmierksamkeet vun der Industrie kritt.No derDuerchbroch an der Entwécklung vun infektiiv Krankheet Impfungen, eng aner grouss Erausfuerderung géint mRNA Technologie ass den Ëmfang vun der Applikatioun fir d'Behandlung a Präventioun vu méi Krankheeten auszebauen.
Ënnert hinnen,Individualiséiert Kriibs Impfungen sinn e wichtegt Applikatiounsfeld vun der mRNA Technologie, a mir hunn och dëst Joer positiv klinesch Resultater vu verschiddene Kriibs Impfungen gesinn.Just dëse Mount ass déi individuell Kriibs Impfung zesumme entwéckelt vu Moderna a Merck, kombinéiert mat dem PD-1 Inhibitor Keytruda,reduzéiert de Risikovu Widderhuelung oder Doud bei Patienten mat Stadium III a IV Melanom no komplette Tumorresektioun ëm 44% (am Verglach mat Keytruda Monotherapie).D'Pressematdeelung huet drop higewisen datt dëst déi éischte Kéier ass datt eng mRNA Kriibs Impfung d'Effizienz bei der Behandlung vu Melanom an engem randomiséierte klineschen Test gewisen huet, wat e Landmark Event an der Entwécklung vu mRNA Kriibs Impfungen ass.
Zousätzlech kënnen mRNA Impfungen och den therapeuteschen Effekt vun der Zelltherapie verbesseren.Zum Beispill huet eng Studie vu BioNTech drop higewisen datt wann d'Patiente fir d'éischt mat enger gerénger Dosis vun der CLDN6-geziilter CAR-T Therapie infuséiert ginn.BNT 211, an dann mat enger mRNA Impfung injizéiert, déi CLDN6 codéiert, kënne si CAR-T Zellen in vivo stimuléieren andeems se CLDN6 op der Uewerfläch vun Antigen presentéierend Zellen ausdrécken.Amplifikatioun, doduerch den Antikriibseffekt verbessert.Virleefeg Resultater weisen datt 4 vu 5 Patienten, déi d'Kombinatiounstherapie kruten, eng partiell Äntwert erreecht hunn, oder 80%.

Zousätzlech zu mRNA Therapie, Oligonukleotid Therapie an RNAi Therapie hunn och gutt Resultater erreecht fir den Ëmfang vu Krankheeten auszebauen.Bei der Behandlung vu chronescher Hepatitis B kënne bal 30% vun de Patienten net Hepatitis B Uewerflächantigen an Hepatitis B Virus DNA in vivo erkennen no der Antisense Oligonukleotid Therapiebepirovirsen gemeinsam vun GSK an Ionis entwéckeltfir 24 Wochen.Bei e puer Patienten, och 24 Wochen nom Stoppen vun der Behandlung, waren dës Markéierer vun der Hepatitis B nach ëmmer net detektéierbar am Kierper.
Zoufälleg, d'RNAi TherapieVIR-2218 gemeinsam vun Vir Biotechnology an Alnylam entwéckelt gouf kombinéiertmat Interferon α, an an der Phas 2 klinescher Studien, ongeféier 30% vun chronescher Hepatitis B Patienten och net Hepatitis B Surface Antigen (HBsAg) z'entdecken.Zousätzlech hunn dës Patienten Antikörper géint Hepatitis B Protein entwéckelt, déi eng positiv Immunsystemreaktioun weisen.Dës Resultater zesummen huelen, weist d'Industrie drop hin datt RNA Therapie de Schlëssel fir eng funktionell Kur fir Hepatitis B ka sinn.
Dëst kéint just den Ufank vun der RNA-Therapie fir allgemeng Krankheeten sinn.Geméiss dem Alnylam seng R&D Pipeline entwéckelt et och RNAi Therapien fir d'Behandlung vun Hypertonie, Alzheimer Krankheet an net-alkoholescher Steatohepatitis, an d'Zukunft ass derwäert no vir ze kucken.

Duerch de Flaschenhals vun der RNA Therapie Liwwerung duerchbriechen

D'Liwwerung vun der RNA Therapie ass ee vun de Flaschenhals, déi seng Uwendung limitéieren.Wëssenschaftler entwéckelen och eng Vielfalt vun Technologien fir speziell RNA Therapie un Organer a Stoffer aner wéi d'Liewer ze liwweren.
Ee vun de potenzielle Methoden ass therapeutesch RNAs mat Tissue-spezifesche Molekülen ze "binden".Zum Beispill, Avidity Biosciences huet viru kuerzem ugekënnegt datt seng Technologieplattform monoklonal Antikörper mat Oligonukleotiden ka koppelen.effektiv siRNAs binden.un Skelettmuskel geschéckt.D'Pressematdeelung huet drop higewisen datt dëst déi éischte Kéier ass datt siRNA erfollegräich gezielt a geliwwert ka ginn an mënschlecht Muskelgewebe, wat e groussen Duerchbroch am Beräich vun der RNA-Therapie ass.

Bildquell: 123RF

Zousätzlech zu der Antikörperkonjugatiounstechnologie sinn eng Zuel vu Firmen, déi Lipid-Nanopartikelen (LNP) entwéckelen, och esou Träger "upgradéieren".Zum Beispill, ReCode Therapeuteschbenotzt seng eenzegaarteg Selektiv Organ Targeting LNP Technologie (SORT) fir eng Vielfalt vu verschiddenen Aarte vu RNA Therapie an d'Lunge, Milz, Liewer an aner Organer ze liwweren.Dëst Joer huet d'Firma d'Fäerdegstellung vun enger US $ 200 Milliounen Serie B-Finanzéierungsronn ugekënnegt, mat de Venture Capital Departementer vu Pfizer, Bayer, Amgen, Sanofi an aner grouss pharmazeutesch Firmen, déi un der Investitioun deelhuelen.Kernal Biologics, déi och dëst Joer $ 25 Milliounen an der Serie A Finanzéierung kritt huet, entwéckelt och LNPs déi net an der Liewer accumuléieren, awer mRNA fir Zilzellen wéi d'Gehir oder spezifesch Tumoren liwwere kënnen.
Orbital Therapeutics, déi dëst Joer debutéiert huet, hëlt och d'Liwwerung vun der RNA-Therapie als Schlëssel Entwécklungsrichtung.Duerch d'Integratioun vun RNA Technologie a Liwwermechanismen, erwaart d'Firma eng eenzegaarteg RNA Technologie Plattform ze bauen déi d'Persistenz an d'Hallefzäit vun innovativen RNA Therapeutik verlängeren kann an se op eng Vielfalt vu verschiddenen Zell- a Tissuetypen liwweren.

Eng nei Zort vun RNA Therapie entsteet am historesche Moment

Vum Dezember 21 dëst Joer, am Beräich vun der RNA-Therapie, goufen et 31 fréizäiteg Finanzéierungsevenementer (kuckt d'Methodologie um Enn vum Artikel fir Detailer), mat 30 modernste Firmen (eng Firma huet zweemol Finanzéierung kritt), mat engem Gesamtfinanzéierungsbetrag vun 1,74 Milliarden US Dollar.D'Analyse vun dëse Firmen weist datt Investisseuren méi optimistesch sinn iwwer déi modernste Firmen, déi erwaart gi fir vill Erausfuerderunge vun der RNA-Therapie ze léisen, fir de Potenzial vun der RNA-Therapie voll ze realiséieren a méi Patienten ze profitéieren.
An et ginn opkommende Firmen déi ganz nei Aarte vu RNA Therapeutik entwéckelen.Am Géigesaz zu traditionelle Oligonukleotiden, RNAi oder mRNA, ginn déi nei Aarte vu RNA-Moleküle, déi vun dëse Firmen entwéckelt goufen, erwaart duerch de Flaschenhals vun existente Therapien ze briechen.
Kreesfërmeg RNA ass ee vun de Hotspots an der Industrie.Am Verglach mat linearer mRNA, kann déi kreesfërmeg RNA Technologie entwéckelt vun enger moderner Firma genannt Orna Therapeutics vermeiden datt se vum gebiertege Immunsystem an Exonukleasen unerkannt ginn, wat net nëmmen d'Immunogenizitéit wesentlech reduzéiert, awer och méi Stabilitéit huet.Zousätzlech, am Verglach mat linearer RNA, ass d'geklappt Konformatioun vu kreesfërmegen RNA méi kleng, a méi kreesfërmeg RNA ka mat deemselwechte LNP gelueden ginn, wat d'Liwwereffizienz vun der RNA-Therapie verbessert.Dës Funktiounen kéinten hëllefen d'Potenz an d'Haltbarkeet vun der RNA Therapeutik ze verbesseren.
Dëst Joer huet d'Firma eng US $ 221 Milliounen Serie B Ronn vu Finanzéierung ofgeschloss, an och eng Fuerschung anEntwécklungszesummenaarbecht mat Merck vu bis zu US $ 3,5 Milliarden.Zousätzlech benotzt d'Orna och kreesfërmeg RNA fir direkt CAR-T Therapie bei Déieren ze generéieren, e Beweis vunKonzept.
Nieft kreesfërmeg RNA, Self-amplifying mRNA (samRNAs) Technologie gouf och vun Investisseuren favoriséiert.Dës Technologie baséiert op dem Selbstverstäerkungsmechanismus vun RNA Viren, déi d'Replikatioun vu samRNA Sequenzen am Zytoplasma induzéieren kënnen, d'Ausdrockkinetik vun der mRNA Therapeutik verlängeren, an doduerch d'Frequenz vun der Administratioun reduzéieren.Am Verglach mat traditionell linearer mRNA ass samRNA fäeg ähnlech Proteinausdrockniveauen op ongeféier 10-fach méi niddereg Dosen ze halen.Dëst Joer huet RNAimmune, déi sech op d'Entwécklung vun dësem Feld konzentréiert, US $ 27 Milliounen an der Serie A Finanzéierung kritt.
tRNA Technologie ass och derwäert no vir ze kucken.D'tRNA-baséiert Therapie kann de falsche Stopcodon "ignoréieren" wann d'Zelle de Protein mécht, sou datt de normale Volllängtprotein produzéiert gëtt.Well et vill manner Aarte vu Stopcodonen sinn wéi assoziéiert Krankheeten, huet tRNA Therapie d'Potenzial fir eng eenzeg Therapie z'entwéckelen déi vill Krankheeten behandele kann.Dëst Joer huet hC Bioscience, déi sech op tRNA Therapie konzentréiert, insgesamt US $ 40 Milliounen an der Serie A Finanzéierung gesammelt.

Epilogue

Als opkomende Behandlungsmodell huet d'RNA-Therapie an de leschte Jore séier Entwécklung erreecht, a vill Therapien goufen guttgeheescht.Vun de leschten Entwécklungen an der Industrie, kann et gesi ginn datt opzedeelen RNA Therapien d'Gamme vu Krankheeten ausbauen, déi sou Therapien kënne behandelen, verschidde Flaschenhalsen an der geziilter Liwwerung iwwerwannen an nei RNA Moleküle entwéckelen fir d'Limitatiounen vun existente Therapien a punkto Effizienz an Haltbarkeet ze iwwerwannen.multiple Erausfuerderungen.An dëser neier Ära vun der RNA-Therapie kënnen dës modernste Firmen an den nächste Joren de Fokus vun der Industrie ginn.

Zesummenhang Produkter:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-taqman-product/

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/