• facebook
  • linkedin
  • youtube

Viru kuerzem goufen dräi Gentherapie Medikamenter fir Marketing guttgeheescht, nämlech: (1) Den 21. Juli 2022 huet PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ugekënnegt datt seng AAV Gentherapie Upstaza™ vun der Europäescher Kommissioun guttgeheescht gouf. fir Marketing).(2) De 17. August 2022 huet d'US Food and Drug Administration (FDA) dem Bluebird Bio seng Gentherapie Zynteglo (betibeglogene autotemcel, beti-cel) fir d'Behandlung vu Beta Thalassämie guttgeheescht.D'Zustimmung vun der Therapie an den USA ass ouni Zweifel eng "Hëllef am Schnéi" fir Bluebird Bio, déi an der Finanzkris ass.(3) Am August 24, 2022, BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) ugekënnegt datt d'Europäesch Kommissioun de bedingte Marketing vu ROCTAVIAN ™ (valoctocogene roxaparvovec), eng Gentherapie fir Hämophilie A guttgeheescht huet, fir d'Behandlung vu Patienten ouni Geschicht vu FVIII Faktor Inhibitoren an negativen AAV5 Antikörper mat AAV5 Antikörper erwuesse Patienten! philia A Gentherapie fir Marketing guttgeheescht).Bis elo sinn 41 Gentherapie Medikamenter fir Marketing weltwäit guttgeheescht.

Gen ass déi elementar genetesch Eenheet déi Eegeschafte kontrolléiert.Ausser d'Gen vun e puer Virussen, déi aus RNA zesummegesat sinn, sinn d'Gen vun de meeschten Organismen aus DNA.Déi meescht Krankheeten vum Organismus ginn duerch d'Interaktioun tëscht Genen an der Ëmwelt verursaacht, a vill Krankheeten kënnen am Wesentlechen duerch Gentherapie geheelt oder erliichtert ginn.Gentherapie gëtt als Revolutioun am Beräich vun der Medizin an der Apdikt ugesinn.Déi breet Gentherapie Medikamenter enthalen Drogen baséiert op DNA-modifizéierten DNA Drogen (wéi viral Vektor-baséiert in vivo Gentherapie Medikamenter, In vitro Gentherapie Medikamenter, plakeg Plasmid Medikamenter, etc.)schmuel definéiert Gentherapie Drogen ëmfaasst haaptsächlech plasmid DNA Drogen, Gentherapie Drogen baséiert op virale Vecteure, Gentherapie Drogen baséiert op bakteriell Vecteure, Genen Redaktioun Systemer an Zell Therapie Drogen déi genetesch modifizéiert sinn in vitro.No Joere vun der tortuous Entwécklung hunn Gentherapie Medikamenter inspiréiert klinesch Resultater erreecht.(ausser DNA Impfungen a mRNA Impfungen), 41 Gentherapie Medikamenter goufen fir Marketing an der Welt guttgeheescht.Mat dem Start vu Produkter an der rapider Entwécklung vun der Gentherapietechnologie ass d'Gentherapie amgaang eng Period vu séierer Entwécklung unzefänken.

weltwäit 1

Klassifikatioun vun der Gentherapie (Bildquell: Biologesch Jingwei)

Dësen Artikel listet 41 Gentherapien déi fir Marketing guttgeheescht goufen (ausser DNA Impfungen a mRNA Impfungen).

1. In vitro Gentherapie

(1) Strimvelis

Firma: Entwéckelt vun GlaxoSmithKline (GSK).

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der Europäescher Unioun am Mee 2016.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vu schwéiere kombinéierten Immundefizit (SCID).

Bemierkungen: Den allgemenge Prozess vun dëser Therapie ass fir d'éischt dem Patient seng eege hematopoietesch Stammzellen ze kréien, se auszebauen an ze kultivéieren in vitro, an dann Retrovirus benotze fir eng Kopie vum funktionnelle ADA (Adenosin Deaminase) Gen an hir hematopoietesch Stammzellen anzeféieren, an endlech déi modifizéiert hematopoietesch Stammzellen ze transferéieren.Hämatopoietesch Stammzellen ginn zréck an de Kierper infuséiert.Klinesch Resultater weisen datt den 3-Joer Iwwerliewensquote vun ADA-SCID Patienten, déi mat Strimvelis behandelt goufen, 100% war.

(2) Zalmoxis

Firma: Produzéiert vun MolMed, Italien.

Zäit fir de Maart: Erhalen EU bedingt Marketing Autorisatioun am Joer 2016.

Indikatiounen: Et gëtt fir adjuvant Therapie vum Immunsystem vu Patienten no hematopoietesch Stammzelltransplantatioun benotzt.

Bemierkungen: Zalmoxis ass eng allogen T-Zell Suizidgenimmunotherapie geännert duerch retrovirale Vektor.D'1NGFR an HSV-TK Mut2 Suizid Genen erlaben d'Leit zu all Moment ganciclovir ze benotzen fir T Zellen ëmzebréngen, déi negativ Immunreaktiounen verursaachen, weider Verschlechterung vu GVHD ze verhënneren, déi optrieden kann, an d'Immunfunktioun bei Patienten mat haploidenteschen HSCT no Chirurgie restauréieren Escort.

(3) Invossa-K

Firma: Entwéckelt vun TissueGene (KolonTissueGene) Firma.

Zäit fir de Maart: Genehmegt fir Oplëschtung a Südkorea am Juli 2017.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vun degenerative Knéi Arthritis.

Bemierkungen: Invossa-K ass eng allogen Zell Gentherapie mat mënschleche Chondrocyten.Allogen Zellen ginn in vitro genetesch modifizéiert, an déi modifizéiert Zellen kënnen transforméierende Wuesstumsfaktor β1 (TGF-β1) no intraartikulärer Injektioun ausdrécken an ausscheeden.β1), doduerch d'Symptomer vun Osteoarthritis verbesseren.Klinesch Resultater weisen datt Invossa-K d'Knie Arthritis wesentlech verbesseren kann.D'Lizenz gouf vum südkoreanesche Medikamentregulator am Joer 2019 zréckgezunn well den Hiersteller d'Ingredienten falsch markéiert huet.

(4) Zynteglo

Firma: Entwéckelt vun der amerikanescher Bluebird Bio (Bluebird Bio) Firma.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der Europäescher Unioun am Joer 2019, an vun der FDA am August 2022 guttgeheescht.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vun transfusion-ofhängeg β-Thalassemie.

Bemierkungen: Zynteglo ass eng lentiviral in vitro Gentherapie, déi e lentivirale Vektor benotzt fir eng funktionell Kopie vum normale β-Globin Gen (βA-T87Q-Globin Gen) an hematopoietesch Stammzellen aus Patienten anzeféieren., an dann dës genetesch modifizéiert autolog hematopoietic Stammzellen zréck an de Patient infuse.Wann de Patient en normale βA-T87Q-Globin-Gen huet, kënne se en normalen HbAT87Q-Protein produzéieren, wat effektiv d'Bedierfnes fir Blutttransfusioune reduzéiere kann oder eliminéieren.Et ass eng eemoleg Therapie entwéckelt fir liewenslaang Blutttransfusiounen a lieweg Medikamenter fir Patienten 12 Joer a méi al ze ersetzen.

(5) Skysona

Firma: Entwéckelt vun der amerikanescher Bluebird Bio (Bluebird Bio) Firma.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der EU fir Marketing am Juli 2021.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vu fréien zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD).

Bemierkungen: Skysona Gentherapie ass déi eenzeg eemoleg Gentherapie fir d'Behandlung vu fréie zerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD) guttgeheescht.Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) ass eng hematopoietesch Stammzelllentiviral in vitro Gentherapie Lenti-D.Den allgemenge Prozess vun der Therapie ass wéi follegt: autolog hematopoietesch Stammzellen ginn aus dem Patient erausgeholl, in vitro geännert duerch Lentivirus, deen de mënschleche ABCD1 Gen droen, an dann zréck an de Patient infuséiert.Fir d'Behandlung vu Patienten ënner 18 Joer mat ABCD1 Genmutatioun a CALD.

(6) Kymriah

Firma: Entwéckelt vun Novartis.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der FDA am August 2017.

Indikatiounen: Behandlung vu Virgänger B-Zell akuter lymphoblastescher Leukämie (ALL) a Réckfall a refraktär DLBCL.

Bemierkungen: Kymriah ass e lentiviralt In vitro Gentherapie Medikament, déi éischt guttgeheescht CAR-T Therapie op der Welt, zielt CD19 a benotzt de co-stimulatoresche Faktor 4-1BB.Präisser sinn $475,000 an den USA an $313,000 a Japan.

(7) Esch

Firma: Entwéckelt vum Kite Pharma, enger Duechtergesellschaft vu Gilead.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der FDA am Oktober 2017.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vu Réckwee oder refraktär grouss B-Zell-Lymphom.

Bemierkungen: Yescarta ass eng retroviral In vitro Gentherapie.Et ass déi zweet CAR-T Therapie op der Welt guttgeheescht.Et zielt CD19 a benotzt de costimulatory Faktor vun CD28.De Präis an den USA ass $373,000.

(8) Tecartus

Firma: Entwéckelt vum Gilead (GILD).

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der FDA am Juli 2020.

Indikatiounen: Fir zréckgefall oder refraktär Mantelzell-Lymphom.

Bemierkungen: Tecartus ass eng autolog CAR-T Zelltherapie déi CD19 zielt, an ass déi drëtt CAR-T Therapie fir Marketing op der Welt guttgeheescht.

(9) Breyanzi

Firma: Entwéckelt vun Bristol-Myers Squibb (BMS).

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der FDA am Februar 2021.

Indikatiounen: Relapséiert oder refraktär (R/R) grousst B-Zell-Lymphom (LBCL).

Bemierkungen: Breyanzi ass eng in vitro Gentherapie baséiert op Lentivirus, an déi véiert CAR-T Therapie guttgeheescht fir Marketing op der Welt, gezielt CD19.D'Zustimmung vum Breyanzi ass e Meilesteen fir Bristol-Myers Squibb am Beräich vun der cellulärer Immuntherapie, déi Bristol-Myers kaaft huet wéi se Celgene fir $ 74 Milliarde am Joer 2019 kaaft huet.

(10) Abecma

Firma: Co-entwéckelt vun Bristol-Myers Squibb (BMS) an bluebird Bio.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der FDA am Mäerz 2021.

Indikatiounen: Réckwee oder refraktär Multiple Myelom.

Bemierkungen: Abecma ass eng lentivirus-baséiert In vitro Gentherapie, déi éischt CAR-T Zelltherapie op der Welt, déi BCMA zielt, an déi fënneft CAR-T Therapie vun der FDA guttgeheescht.Den Drogenprinzip ass fir de chimeresche BCMA Rezeptor op den autologen T Zellen vum Patient duerch lentivirus-mediéiert genetesch Modifikatioun in vitro auszedrécken.Virun der Infusioun vum Zellgen Medikament krut de Patient zwee Verbindunge vu Cyclophosphamid a Fludarabin fir d'Pre-Behandlung.Behandlung fir onverännert T Zellen vum Patient ze entfernen, an dann déi modifizéiert T Zellen zréck an de Kierper vum Patient ze infuséieren fir BCMA-ausdréckend Kriibszellen ze sichen an ëmzebréngen.

(11) Libmeldy

Firma: Entwéckelt vun Orchard Therapeutics.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der Europäescher Unioun fir Oplëschtung am Dezember 2020.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vu metachromatesch Leukodystrophie (MLD).

Bemierkungen: Libmeldy ass eng Gentherapie baséiert op lentiviral in vitro Genmodifikatioun vun autologen CD34+ Zellen.Klinesch Donnéeën weisen datt eng eenzeg intravenös Infusioun vu Libmeldy effektiv ass fir de Kurs vu fréizäiteg MLD a schwéierer motorescher a kognitiver Behënnerung bei onbehandelte Patienten am selwechten Alter z'änneren.

(12) Benoda

Firma: Entwéckelt vun WuXi Junuo.

Zäit fir de Maart: Offiziell vum NMPA am September 2021 guttgeheescht.

Indikatiounen: Behandlung vu relapséierten oder refractaire grousser B-Zell-Lymphom (r/r LBCL) bei erwuessene Patienten no zweeter Linn oder méi systemescher Therapie.

Bemierkungen: Benoda ass eng Anti-CD19 CAR-T Gentherapie, an et ass och de Kärprodukt vu WuXi Junuo.Et ass dat zweet CAR-T Produkt dat a China guttgeheescht ass, ausser fir réckgängeg / refraktär grouss B-Zell-Lymphom.Zousätzlech plangt WuXi Junuo och d'Ruiki Orenza Injektioun fir d'Behandlung vu verschiddenen aneren Indikatiounen z'entwéckelen, dorënner follikuläre Lymphom (FL), Mantelzell-Lymphom (MCL), chronesch Lymphozytleukämie (CLL), zweeter Linn diffuse grousser B-Zell-Lymphom (DLBCL) an akuter Lymphoblastesch Leukämie (ALL).

(13) CARVYKTI

Firma: Legend Bio éischt guttgeheescht Produit.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der FDA am Februar 2022.

Indikatiounen: Behandlung vu relapséierten oder refraktäre Multiple Myelom (R/R MM).

Bemierkungen: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, bezeechent als Cilta-cel) ass eng CAR-T Zell Immungentherapie mat zwee Eendomän Antikörper, déi op B Zell Reifungsantigen (BCMA) zielen.D'Daten weisen datt CARVYKTI eng Gesamtreaktiounsquote vu bis zu 98% bei Patienten mat relapséierten oder refractaire Multiple Myelom bewisen huet, déi véier oder méi virdru Therapien kritt haten, dorënner Proteasom-Inhibitoren, Immunmodulatoren, an Anti-CD38 monoklonal Antikörper.

2. In vivo Gentherapie baséiert op virale Vektoren

(1) Gendicine / erëm gebuer

Firma: Entwéckelt vun Shenzhen Saibainuo Company.

Zäit fir de Maart: Genehmegt fir Oplëschtung a China am Joer 2003.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vu Plateaukarzinom vum Kapp an Hals.

Bemierkungen: Rekombinant mënschlech p53 Adenovirus Injektioun Gendicine / Jinshengsheng ass en Adenovirus Vektor Gentherapie Medikament mat onofhängegen intellektuellen Eegentumsrechter am Besëtz vun der Shenzhen Saibainuo Company.D'Medikament besteet aus normale mënschlechen Tumor-Suppressor-Gen p53 a kënschtlech modifizéiert rekombinant Replikatioun-defizit Mënsch Adenovirus Typ 5 besteet aus mënschlechen Adenovirus Typ 5. De fréiere ass d'Haaptstruktur vum Medikament fir Anti-Tumor-Effekt auszeüben, an déi lescht wierkt haaptsächlech als Carrier.Den Adenovirusvektor dréit den therapeutesche Gen p53 an d'Zilzell, an dréckt den Tumor-Suppressor-Gen p53 an der Zilzell aus.D'Produkt kann verschidden Anti-Kriibs Genen up-reguléieren an d'Aktivitéite vu verschiddenen Onkogenen erofreguléieren, doduerch den Anti-Tumor Effekt vum Kierper ze verbesseren an den Zweck z'erreechen fir Tumoren ëmzebréngen.

(2) Rigvir

Firma: Entwéckelt vun der lettescher Firma Latima.

Zäit fir de Maart: Genehmegt a Lettland am Joer 2004.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vu Melanom.

Bemierkungen: Rigvir ass eng Gentherapie baséiert op engem genmodifizéierten ECHO-7 Enterovirus Vektor, deen a Lettland, Estland, Polen, Armenien, Wäissrussland an aner Plazen benotzt gouf an och bei der EMA vun der Europäescher Unioun registréiert ass..Klinesch Fäll an de leschten zéng Joer hunn bewisen datt de Rigvir onkolytesche Virus sécher an effektiv ass, a kann d'Iwwerliewensquote vu Melanompatienten ëm 4-6 Mol verbesseren.Zousätzlech ass d'Therapie och gëeegent fir eng Vielfalt vun anere Kriibs, dorënner Darmkrebs, Bauchspeicheldrüs Kriibs, Blasekriibs.Kriibs, Nier Kriibs, Prostatakarque, Lungenkrebs, Gebärmutterkriibs, Lymphosarkom, asw.

(3) Oncorine/Ankerui

Firma: Entwéckelt vu Shanghai Sunway Biotechnology Co., Ltd.

Zäit fir de Maart: Genehmegt fir Oplëschtung a China am Joer 2005.

Indikatiounen: Behandlung vu Kapp- an Hals Tumoren, Liewerkriibs, Bauchspeicheldrüs Kriibs, Gebärmutterkriibs an aner Kriibs.

Bemierkungen: Oncorine ass en onkolytescht Virus Gentherapie Produkt mat Adenovirus als Vektor.De kritt onkolyteschen Adenovirus kann spezifesch an Tumoren replizéieren, déi fehlen oder anormalen p53 Gen, verursaacht Tumorzelllysis, doduerch Tumorzellen ëmbréngen.ouni normal Zellen ze schueden.Klinesch Resultater weisen datt d'Anke Rui gutt Sécherheet an Effizienz fir eng Vielfalt vu bösartigen Tumoren huet.

(4) Gleber

Firma: Entwéckelt vun uniQure.

Zäit fir de Maart: Genehmegt an Europa am Joer 2012.

Indikatiounen: Behandlung vu Lipoprotein Lipase Defizit (LPLD) mat schwéieren oder widderhuelende Episoden vu Pankreatitis trotz enger streng limitéierter Fett Diät.

Bemierkungen: Glybera (alipogen tiparvovec) ass e Gentherapie-Medikament baséiert op AAV als Vektor.Dës Therapie benotzt AAV als Vektor fir den therapeutesche Gen LPL an d'Muskelzellen ze transferéieren, sou datt déi entspriechend Zellen eng gewësse Quantitéit vu Lipoprotein Lipase produzéiere kënnen, Et spillt eng Roll bei der Entlaaschtung vun der Krankheet, an dës Therapie ass effektiv fir eng laang Zäit no enger Administratioun (den Effekt kann fir vill Joer daueren).D'Droge gouf am Joer 2017 ofgeschaaft, an d'Grënn fir seng Oflëschtung kënne mat zwee Faktore verbonne sinn: ze héich Präisser a limitéierter Maartfuerderung.D'Duerchschnëttskäschte vun enger eenzeger Behandlung vum Medikament ass sou héich wéi 1 Millioun US Dollar, an nëmmen ee Patient huet et bis elo kaaft a benotzt.Och wann d'medezinesch Versécherungsfirma et fir 900.000 US Dollar rembourséiert huet, ass et och eng grouss Belaaschtung fir d'Versécherungsgesellschaft.Zousätzlech ass d'Indikatioun fir d'Drogen ze rar, mat enger Heefegkeet vun ongeféier 1 an 1 Millioun an engem héijen Taux vu falscher Diagnos.

(5) Imlygesch

Firma: Entwéckelt vun Amgen.

Zäit fir de Maart: Am 2015 gouf et fir d'Lëscht an den USA an der Europäescher Unioun guttgeheescht.

Indikatiounen: Behandlung vu Melanom-Läsionen, déi net duerch Chirurgie komplett ewechgeholl kënne ginn.

Bemierkungen: Imlygic ass e genetesch modifizéierten (Läscht seng ICP34.5 an ICP47 Genfragmenter, a setzt de mënschleche Granulocyte-Makrophage Kolonie-stimuléierende Faktor GM-CSF Gen an de Virus) ofgeschwächt Herpes Simplex Virus Typ 1 (HSV-1) onkolytescht Virus, deen éischten FDA-approuvéierten Gentherapie onkolytesche Virus.D'Methode vun der Verwaltung ass intralesional Injektioun.Direkt Injektioun an Melanom-Läsioune kënnen d'Ruptur vun Tumorzellen verursaachen an Tumor-ofgeleet Antigenen a GM-CSF befreien fir Anti-Tumor Immunreaktiounen ze förderen.

(6) Luxturna

Firma: Entwéckelt vum Spark Therapeutics, enger Roche Duechtergesellschaft.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der FDA am Joer 2017, an duerno fir Marketing an Europa am Joer 2018 guttgeheescht.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vu Kanner an Erwuessener mat Visiounsverloscht wéinst Mutatiounen an der duebeler Kopie vum RPE65-Gen awer mat genuch Zuel vu viabele Netzhautzellen.

Bemierkungen: Luxturna ass eng AAV-baséiert Gentherapie déi duerch subretinale Injektioun verwalt gëtt.D'Gentherapie benotzt AAV2 als Träger fir eng funktionell Kopie vum normale RPE65-Gen an d'Netzhautzellen vum Patient anzeféieren, sou datt déi entspriechend Zellen den normale RPE65-Protein ausdrécken fir den Defekt vum RPE65-Protein vum Patient ze kompenséieren, an doduerch d'Visioun vum Patient verbesseren.

(7) Zolgensma

Firma: Entwéckelt vun AveXis, enger Duechtergesellschaft vun Novartis.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der FDA am Mee 2019.

Indikatiounen: Behandlung vu Spinal Muskelatrophie (Spinal Muscular Atrophy, SMA) Patienten ënner 2 Joer.

Bemierkungen: Zolgensma ass eng Gentherapie baséiert op AAV Vektor.Dëst Medikament ass deen eenzegen eemolege Behandlungsplang fir Spinal Muskelatrophie fir Marketing op der Welt guttgeheescht.Säit, ass e Meilesteen Fortschrëtt.Dës Gentherapie benotzt den scAAV9 Vektor fir den normale SMN1 Gen an d'Patienten iwwer intravenös Infusioun anzeféieren, normal SMN1 Protein ze produzéieren, an doduerch d'Funktioun vu betroffenen Zellen wéi Motorneuronen ze verbesseren.Am Géigesaz, erfuerderen d'SMA Medikamenter Spinraza an Evrysdi widderholl Doséierung iwwer eng laang Zäit, mat Spinraza all véier Méint als Spinalinjektioun verwalt, an Evrysdi, en alldeeglecht mëndlecht Medikament.

(8) Delytact

Firma: Entwéckelt vun Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

Zäit fir de Maart: Bedingungsvoll Zoustëmmung vum japanesche Ministère fir Gesondheet, Aarbecht a Wuelstand (MHLW) am Juni 2021.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vu bösartigen Gliom.

Bemierkungen: Delytact ass dat véiert onkolytescht Virus Gentherapieprodukt weltwäit guttgeheescht an dat éischt onkolytescht Virusprodukt guttgeheescht fir d'Behandlung vu bösartigen Gliom.Delytact ass e genetesch manipuléierten Herpes Simplex Virus Typ 1 (HSV-1) onkolytesche Virus entwéckelt vum Dr Todo a Kollegen.Delytact féiert eng zousätzlech Läschmutatioun an de G207 Genom vun der zweeter Generatioun HSV-1, verbessert seng selektiv Replikatioun a Kriibszellen an d'Induktioun vun Anti-Tumor Immunreaktiounen, wärend en héije Sécherheetsprofil behalen.Delytact ass déi éischt drëtt Generatioun onkolytesch HSV-1 déi momentan an der klinescher Evaluatioun ass.D'Zustimmung vum Delytact a Japan baséiert op engem eenzegarm Phase 2 klineschen Test.Bei Patienten mat widderhuelende Glioblastom huet Delytact de primären Endpunkt vun engem Joer Iwwerliewe erfëllt, an d'Resultater weisen datt Delytact besser gemaach huet wéi G207.Staark Replikatioun a méi héich Antitumoraktivitéit.Dëst ass effektiv an zolidd Tumormodeller dorënner Broscht, Prostata, Schwannoma, Nasopharyngeal, Hepatocellulär, Kolorektal, bösarteg Periphere Nervemantel Tumoren an Schilddrüskrebs.

(9) Op

Firma: Entwéckelt vun PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der EU am Juli 2022.

Indikatioun: Fir aromatesch L-Aminosaier Decarboxylase (AADC) Defizit, guttgeheescht fir d'Behandlung vu Patienten 18 Méint al a méi al.

Bemierkungen: Upstaza ™ (eladocagene exuparvovec) ass eng in vivo Gentherapie mat adeno-assoziéierten Virus Typ 2 (AAV2) als Vektor.De Patient ass krank wéinst enger Mutatioun am Gen, deen den AADC Enzym codéiert.AAV2 dréit e gesonde Gen deen den AADC Enzym codéiert.Den therapeuteschen Effekt gëtt a Form vun enger genetescher Kompensatioun erreecht.An Theorie ass eng eenzeg Dosis effektiv fir eng laang Zäit.Et ass déi éischt vermaart Gentherapie direkt an d'Gehir injizéiert.D'Marketing Autorisatioun ass applicabel fir all 27 EU Memberstaaten, souwéi Island, Norwegen a Liechtenstein.

(9) Roctavian

Firma: Entwéckelt vun BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der EU am August 2022.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vun erwuessene Patienten mat schwéierer Hämophilie A ouni eng Geschicht vu FVIII Faktor Inhibitioun an AAV5 Antikörper negativ.

Bemierkungen: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) benotzt AAV5 als Vektor a benotzt de mënschleche Liewerspezifesche Promoteur HLP fir den Ausdrock vum mënschleche Koagulatiounsfaktor aacht (FVIII) mat dem B Domain geläscht ze féieren.D'Entscheedung vun der Europäescher Kommissioun fir de Marketing vu valoctocogene roxaparvovec z'approuvéieren baséiert op de Gesamtdaten vum klineschen Entwécklungsprogramm vum Medikament.Ënnert hinnen, der Phase III klineschen Prozess GENEr8-1 gewisen, datt am Verglach mat den Donnéeën vum Joer virun Aschreiwung, no enger eenzeger infusion vun valoctocogene roxaparvovec, Sujeten haten eng wesentlech manner jährlech Blutungen Taux (ABR), manner heefeg Notzung vun rekombinant Faktor VIII (F8) Protein Virbereedungen, oder eng bedeitend Erhéijung vun F8 Blutt Aktivitéit am Kierper.No 4 Woche vun der Behandlung, goufen d'Joer vun de Sujete F8 Notzung an ABR Behandlung erfuerderlech ëm 99% an 84% reduzéiert, respektiv, e statistesch signifikanten Ënnerscheed (p<0.001).De Sécherheetsprofil war favorabel, ouni Themen déi F8 Faktor Hemmung, Malignitéit oder thrombotesch Nebenwirkungen erliewen, a keng Behandlungsrelatéiert sérieux Nebenwirkungen (SAEs) goufen gemellt.

3. Kleng Nukleinsäure Drogen

(1) Vitravene

Firma: Zesummen entwéckelt vun Ionis Pharma (fréier Isis Pharma) an Novartis.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der FDA an der EU EMA an 1998 an 1999.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vun Zytomegalovirus Retinitis bei HIV-positive Patienten.

Bemierkungen: Vitravene ass en Antisense Oligonukleotid Medikament an dat éischt Oligonukleotid Medikament fir Marketing op der Welt guttgeheescht.Am Ufank vum Maart war d'Nofro vum Maart fir Anti-Cytomegalovirus Medikamenter ganz dréngend;dann wéinst der Entwécklung vun héich aktiver antiretroviral Therapie, ass d'Zuel vun Cytomegalovirus Fäll staark erofgaang.Wéinst der gerénger Nofro vum Maart gouf de Medikament am Joer 2002 an 2006 Austrëtt an den EU Länner an den USA verëffentlecht.

(2) Macugen

Firma: Co-entwéckelt vu Pfizer an Eyetech.

Zäit fir de Maart: Genehmegt fir d'Lëscht an den USA am Joer 2004.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vun neovaskulären Alter-verbonne Makuladegeneratioun.

Bemierkungen: Macugen ass e pegyléiert modifizéiert Oligonukleotid Medikament dat zielt a binde kann un vaskulären Endothelial Wuesstumsfaktor (VEGF165 Isoform), a gëtt duerch intravitreal Injektioun verwalt.

(3) Defitelio

Firma: Entwéckelt vum Jazz.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der Europäescher Unioun am Joer 2013, an am Mäerz 2016 vun der FDA guttgeheescht.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vun hepateschen Venule occlusive Krankheet assoziéiert mat Nieren- oder Pulmonal Dysfunktioun no hematopoietesch Stammzelltransplantatioun.

Bemierkungen: Defitelio ass en Oligonukleotidmedikament, eng Mëschung aus Oligonukleotiden mat Plasmineigenschaften.Et gouf 2009 aus kommerziellen Grënn zréckgezunn.

(4) Kinn

Firma: Co-entwéckelt vun Ionis Pharma an Kastle.

Zäit fir de Maart: Genehmegt an den USA als Orphan Drogen am Joer 2013.

Indikatiounen: Fir d'adjuvant Behandlung vun homozygot familiär Hypercholesterolämie.

Bemierkungen: Kynamro ass en Antisense Oligonucleotid Medikament, en Antisense Oligonucleotid zielt mënschlecht apo B-100 mRNA.Kynamro gëtt als 200 mg subkutan eemol d'Woch verwalt.

(5) Spinraza

Firma: Entwéckelt vun Ionis Pharmaceuticals.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der FDA am Dezember 2016.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vu Spinal Muskelatrophie (SMA).

Bemierkungen: Spinraza (nusinersen) ass en Antisense Oligonukleotid Medikament.Spinraza kann d'RNA Splicing vum SMN2 Gen änneren andeems se un de Splicing Site vum SMN2 Exon 7 binden, an doduerch d'Produktioun vu voll funktionnellen SMN Protein erhéijen.Am August 2016 huet BIOGEN Corporation seng Optioun ausgeübt fir de Spinraza seng global Rechter ze kréien.Spinraza huet hiren éischte klineschen Test bei Mënschen am Joer 2011 ugefaang. A just 5 Joer gouf et vun der FDA am Joer 2016 guttgeheescht, wat d'FDA voll Unerkennung vu senger Effizienz reflektéiert.D'Medikament gouf fir Marketing a China am Abrëll 2019 guttgeheescht. De ganze Genehmegungszyklus vu Spinraza a China ass manner wéi 6 Méint.Et sinn 2 Joer an 2 Méint zënter datt Spinraza fir d'éischt an den USA guttgeheescht gouf.Esou e Blockbuster auslännesch rare Krankheet neit Medikament ass am D'Vitesse vun Oplëschtung a China ass scho ganz séier.Dëst ass och wéinst der "Notiz iwwer d'Verëffentlechung vun der éischter Lëscht vun iwwerséieschen Neien Drogen, déi dréngend fir klinesch Fuerschung gebraucht ginn", erausginn vum Centre for Drug Evaluation den 1. November 2018, déi an der éischter Partie vun 40 Schlëssel auslännesch nei Medikamenter fir beschleunegt Iwwerpréiwung abegraff war, a Spinraza klasséiert.

(6) Exondys 51

Firma: Entwéckelt vum AVI BioPharma (spéider ëmbenannt Sarepta Therapeutics).

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der FDA am September 2016.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vun Duchenne Muskeldystrophie (DMD) mat DMD Genmutatioun am Exon 51 Spranggen.

Bemierkungen: Exondys 51 ass en Antisense Oligonukleotid Medikament.Den Antisense Oligonukleotid kann un d'Exon 51 Positioun vun der Pre-mRNA vum DMD Gen binden, wat zu der Bildung vu reife mRNA resultéiert.Ausschnëtt, doduerch deelweis de mRNA Liesrahmen korrigéiert, hëlleft dem Patient e puer funktionell Formen vun Dystrophin ze synthetiséieren, déi méi kuerz sinn wéi dat normal Protein, an doduerch d'Symptomer vum Patient verbesseren.

(7) Tegsedi

Firma: Entwéckelt vun Ionis Pharmaceuticals.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der Europäescher Unioun fir Marketing am Juli 2018.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vun hereditärer Transthyretin Amyloidose (hATTR).

Bemierkungen: Tegsedi ass en Antisense Oligonukleotid Medikament dat transthyretin mRNA zielt.Et ass dat éischt genehmegt Medikament op der Welt fir d'Behandlung vun hATTR.D'Methode vun der Verwaltung ass subkutan Injektioun.D'Medikament reduzéiert d'Produktioun vum ATTR Protein andeems se d'mRNA vum Transthyretin (ATTR) zielt, an huet e gudde Benefice-Risiko Verhältnis bei der Behandlung vun ATTR.Weder Krankheetstadium nach Präsenz vu Kardiomyopathie war relevant.

(8) Op

Firma: Co-entwéckelt vun Alnylam an Sanofi.

Zäit fir de Maart: Genehmegt fir Oplëschtung an den USA am Joer 2018.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vun hereditärer Transthyretin Amyloidose (hATTR).

Bemierkungen: Onpattro ass e siRNA Medikament dat transthyretin mRNA zielt, wat d'Produktioun vum ATTR Protein an der Liewer reduzéiert an d'Akkumulation vun Amyloidablagerungen a periphere Nerven andeems d'mRNA vum Transthyretin (ATTR) gezielt gëtt., doduerch d'Krankheet Symptomer ze verbesseren an ze entlaaschten.

(9) Ginn

Firma: Entwéckelt vun Alnylam Corporation.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der FDA am November 2019.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vun akuter hepatescher Porphyrie (AHP) bei Erwuessener.

Bemierkungen: Givlaari ass e siRNA Medikament, dat zweet siRNA Medikament guttgeheescht fir Marketing nom Onpattro.D'Medikament gëtt subkutan verwalt an zielt d'mRNA fir d'Degradatioun vum ALAS1 Protein.Monatlecht Behandlung vu Giflaari kann den Niveau vun ALAS1 an der Liewer wesentlech a persistent reduzéieren, doduerch d'Niveaue vun neurotoxesche ALA a PBG op den normale Beräich reduzéieren, doduerch d'Krankheetssymptomer vum Patient entlaaschten.D'Donnéeën weisen datt Patienten, déi mat Givlaari behandelt goufen, eng 74% Reduktioun vun der Unzuel vun de Krankheetsflares am Verglach zu der Placebo Grupp haten.

(10) Vyondys53

Firma: Entwéckelt vun Sarepta Therapeutics.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der FDA am Dezember 2019.

Indikatioun: Fir d'Behandlung vun DMD Patienten mat Dystrophin Gen Exon 53 Splice Mutatioun.

Bemierkungen: Vyondys 53 ass en Antisense Oligonukleotid Medikament.D'Oligonukleotid Medikament zielt de Splicingprozess vum Dystrophin mRNA Virgänger.Am indirekten Prozess vun dystrophin mRNA Virleefer, war den externen Exon 53 deelweis spliced ​​eraus, dh net präsent op reife mRNA, a war entworf engem ofgeschnidden awer nach funktionell dystrophin Protein ze produzéieren, doduerch Übung Kapazitéit an Patienten verbesseren.

(11) Waylivra

Firma: Entwéckelt vun Ionis Pharmaceuticals a senger Duechtergesellschaft Akcea Therapeutics.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der Europäescher Medikamenter Agentur (EMA) am Mee 2019.

Indikatioun: Als adjuvant Therapie zu enger kontrolléierter Ernährung bei erwuessene Patienten mat familiärem Chylomikronämie Syndrom (FCS).

Bemierkungen: Waylivra ass en Antisense Oligonukleotid Medikament, dat ass dat éischt Medikament dat fir d'Behandlung vu FCS op der Welt guttgeheescht ass.

(12) Leqvio

Firma: Entwéckelt vun Novartis.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der EU am Dezember 2020.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vun erwuessene primär Hypercholesterolämie (heterozygot familiär an net-familiär) oder gemëscht Dyslipidämie.

Bemierkungen: Leqvio ass e siRNA Medikament dat PCSK9 mRNA zielt.Et ass déi éischt Cholesterin-senkende (LDL-C) siRNA Therapie op der Welt.D'Methode vun der Verwaltung ass subkutan Injektioun.D'Medikament funktionnéiert duerch RNA Interferenz fir PCSK9 Proteinniveauen ze senken, wat am Tour d'LDL-C Niveauen senkt.Klinesch Donnéeën weisen datt Leqvio LDL-C ëm ongeféier 50% reduzéiere kann bei Patienten deenen hir LDL-C Niveauen net op Zilniveauen reduzéiert kënne ginn trotz maximal toleréierten Dosen Statine.

(13) Oxlumo

Firma: Entwéckelt vun Alnylam Pharmaceuticals.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der EU am November 2020.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vun primär Hyperoxalurie Typ 1 (PH1).

Bemierkungen: Oxlumo ass e siRNA Medikament gezielt Hydroxysäureoxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, dat subkutan verwalt gëtt.D'Medikament gouf entwéckelt mat dem Alnylam seng lescht verstäerkte Stabiliséierungschemescher ESC-GalNAc Konjugatiounstechnologie, déi subkutan verwaltete siRNAs mat méi Persistenz an Effizienz erméiglecht.D'Drogen zielt d'Degradatioun oder d'Inhibitioun vun der Hydroxysäureoxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, reduzéiert den Niveau vun der Glykolatoxidase an der Liewer, a verbraucht dann de Substrat, deen néideg ass fir d'Produktioun vun Oxalat a reduzéiert d'Produktioun vun Oxalat fir d'Krankheetsprogressioun ze kontrolléieren an d'Krankheetssymptomer bei Patienten ze verbesseren.

(14) Villepso

Firma: Entwéckelt vun NS Pharma, enger Duechtergesellschaft vun Nippon Shinyaku.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der FDA am August 2020.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vun Duchenne Muskeldystrophie (DMD) mat DMD Genmutatioun am Exon 53 Spranggen.

Bemierkungen: Viltepso ass e Phosphorodiamid Morpholino Oligonukleotid Medikament.Dëst Oligonukleotid Medikament kann un d'Exon 53 Positioun vun der Pre-mRNA vum DMD Gen binden, wat zu der Bildung vu reife mRNA resultéiert.Den Exon gëtt deelweis geläscht, doduerch deelweis de mRNA Liesrahmen korrigéiert, hëlleft dem Patient e puer funktionell Forme vun Dystrophin ze synthetiséieren, déi méi kuerz sinn wéi dat normale Protein, an doduerch d'Symptomer vum Patient verbesseren.

(15) Amvuttra (vutrisiran)

Firma: Entwéckelt vun Alnylam Pharmaceuticals.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der FDA am Juni 2022.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vun erwuessener hereditärer Transthyretin Amyloidose mat Polyneuropathie (hATTR-PN).

Bemierkungen: Amvuttra (Vutrisiran) ass e siRNA Medikament dat transthyretin (ATTR) mRNA zielt, dat duerch subkutan Injektioun verwalt gëtt.Vutrisiran ass entworf baséiert op Alnylam's Enhanced Stabilization Chemistry (ESC) -GalNAc konjugéierter Liwwerungsplattform mat verstäerkter Potenz a metabolescher Stabilitéit.D'Zustimmung vun der Therapie baséiert op 9 Méint Daten aus senger Phase III klinescher Studie (HELIOS-A), mat allgemenge Resultater déi weisen datt d'Therapie d'Symptomer vun hATTR-PN verbessert huet, mat méi wéi 50% vun de Patienten déi de Fortschrëtt ëmgedréint oder stoppen.

4. Aner Gentherapie Drogen

(1) Rexin-G

Firma: Entwéckelt vun Epeius Biotech.

Zäit fir de Maart: Genehmegt vun der Philippinescher Food and Drug Administration (BFAD) am Joer 2005.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vu fortgeschrattene Kriibs, déi resistent géint Chemotherapie sinn.

Bemierkungen: Rexin-G ass eng Gen-gelueden Nanopartikelinjektioun.Et féiert de Cyclin G1 mutant Gen an Zilzellen duerch retrovirale Vektor fir spezifesch zolidd Tumoren ëmzebréngen.D'Methode vun der Verwaltung ass intravenös Infusioun.Als en Tumor-gezielt Medikament dat aktiv metastatesch Kriibszellen sicht an zerstéiert, huet et e gewëssen Effekt op Patienten déi net effikass géint aner Kriibsmedikamenter sinn, dorënner geziilten Biologen.

(2) Neovasculgen

Firma: Entwéckelt vum Human Stammzellen Institut.

Oplëschtung Zäit: Genehmegt fir Oplëschtung a Russland de 7. Dezember 2011, an dann an der Ukraine an 2013 opgezielt.

Indikatiounen: Fir d'Behandlung vu periphere arterielle Krankheeten, dorënner schwéier Gliedmaart Ischämie.

Bemierkungen: Neovasculgen ass eng DNA Plasmid-baséiert Gentherapie, an där de vaskuläre Endothelial Wuesstumsfaktor (VEGF) 165 Gen op engem Plasmid Réckgrat konstruéiert ass an an d'Patienten infuséiert gëtt.

(3) Collategene

Firma: Co-entwéckelt vun Osaka Universitéit a Venture Capital Firmen.

Oplëschtung Zäit: Genehmegt vum japanesche Ministère fir Gesondheet, Aarbecht a Wuelfillen fir Oplëschtung am August 2019.

Indikatiounen: Behandlung vu schwéieren ënneschten Extremitéiten Ischämie.

Bemierkungen: Collategene ass eng plasmid-baséiert Gentherapie, dat éischt gebierteg japanesch Gentherapie Medikament produzéiert vun AnGes.Den Haaptkomponent vun dësem Medikament ass en plakeg Plasmid deen d'Gensekvens vum mënschlechen Hepatocyte Wuesstumsfaktor (HGF) enthält.Wann d'Drogen an d'Muskelen vun den ënneschte Gliedmaart injizéiert gëtt, fördert den ausgedréckte HGF d'Bildung vun neie Bluttfäegkeeten ëm déi verstoppt Bluttgefässer.Klinesch Studien hunn hir Effektivitéit bei der Verbesserung vun Geschwëster bestätegt.

END


Post Zäit: Nov-10-2022